6月份在欧洲有条件上市后，Bluebird Bio（蓝鸟生物）的Zynteglo基因疗法却在近日遭遇波折。
美国当地时间2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物宣布，由于参加其基因疗法LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症（SCD）患者分别得了急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS），公司不得不叫停这个药物的的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。此外，使用同款慢病毒载体的Zynteglo也因此暂停了销售。
蓝鸟生物表示，公司目前正在调查癌症与使用BB305慢病毒载体进行基因治疗之间是否存在因果关系。而FDA和欧洲药品管理局都已收到有关事件的警报。在16日的电话会议上，蓝鸟生物CEO Nick Leschly表示，公司预计将在几周时间内确定初步答案。
美中药源分析称，LentiGlobin疗法存在对患者机体的冲击。首先，患者需要清除大部分变异骨髓干细胞，为基因改造的健康干细胞腾地。这个过程需要一个毒性很大的致癌化疗药物，可能造成癌变。另外，SCD本身也会严重影响骨髓细胞代谢，增加癌变风险。而最大的风险还是来自基因改造本身，因为这个疗法的DNA序列可能会插入到基因组的错误地区、影响抑癌或致癌基因表达。目前，蓝鸟生物便在针对后者存在的可能性进行调查。
而在此次事件中受到波及的还有使用同样慢病毒载体BB305，且已经在欧洲上市用于治疗地中海贫血的产品Zynteglo，其已经暂停销售。6月，Zynteglo获批在欧盟上市。随后该药物以高达177万美元的售价成为了全球第二款超百亿美元且为第二贵的药物。在它之前，是诺华的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma，其售价为210万美元。
但据外媒报道，截至目前，尚未能获悉Zynteglo应用在某位患者身上。当前，Zynteglo仍未在美国获批，FDA仍在要求蓝鸟生物提供商业化产品和临床试验版本的制造工艺的其他信息，并展示药品的可比性。当下，Zynteglo在美上市计划已从去年2月份推迟至了下半年。
