Amicus基因疗法早期临床结果积极
药明康德：今日，药明康德合作伙伴，致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布，其在研AAV-CLN6基因疗法，在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中，取得了中止病情进展的积极中期结果。
Amicus靶向Batten病的基因疗法项目，旨在通过使用AAV载体将功能正常的基因，通过鞘内注射（intrathecal injection）运送到中枢神经系统内部，达到一次治疗就能长期，甚至终身缓解患者症状的效果。这些项目使用的AAV病毒载体的安全性和有效性，已经在其它基因疗法的临床试验中得到验证。
百特新一代肾脏替代治疗和
血浆置换设备获FDA批准上市
动脉网：通过外媒资讯获悉，医疗技术公司Baxter International（百特）宣布其PrisMax系统和TherMax血液加温器获FDA批准。两款产品分别是新型肾脏替代治疗（CRRT）和血浆置换（TPE）设备。
此前，PrisMax系统已在欧洲和澳大利亚的20多个国家和地区推出，用于治疗肾脏疾病。
百特成立于1931年，总部位于美国伊利诺伊州，是一家领先的医疗技术公司。该公司致力于开发药物、医疗设备和新型疗法，主要用于血友病、免疫系统疾病、传染病、肾脏疾病和其他急慢性疾病的治疗。百特于1978年1月在纽约证券交易所（NYSE）上市。
针对肾脏疾病，百特还与DEKA Research and Development等医疗设备研发公司合作，开发家用血液透析仪器，为医院、肾脏透析中心、疗养院、康复中心和医学研究实验室提供先进治疗设备。
显著提高乳腺癌患者总生存期
诺华CDK4/6抑制剂3期临床结果积极
药明康德：日前，诺华（Novartis）公司宣布，CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib）与fulvestrant联用，在治疗绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者的3期临床试验中，显著延长了患者的总生存期。新闻稿指出，Kisqali是唯一一种在两种不同患者群体的两项3期临床试验中，显著延长患者总生存期的CDK4/6抑制剂。
Kisqali是一种选择性CDK4/6抑制剂，通过抑制CDK4/6两种蛋白，帮助减缓癌症进展。当这些蛋白过度激活时，可加快癌细胞生长和分裂。Kisqali能够以更高的特异性抑制CDK4/6，阻止癌细胞不受控制的继续增殖。Kisqali在全球超过75个国家被批准使用，包括美国和欧盟成员国。
飞利浦与华润健康签约战略合作
布局健康医疗领域深入合作
飞利浦医疗科技：日前，飞利浦（中国）投资有限公司与华润健康集团有限公司在华润集团香港总部正式签署战略合作备忘录。双方将以“健康中国2030”规划纲要为指导，立足双方的优势，在健康医疗领域开展广泛深入的合作。飞利浦全球执行委员会委员、大中华区总裁何国伟、华润医疗集团董事长胡定旭、华润健康集团董事长宋清等领导参加并见证了签约仪式。
根据协议，双方将依托飞利浦在心脑血管、肿瘤、放射影像、呼吸睡眠、重症急救等领域的前沿技术和集成化解决方案，紧密合作、共同创新，为华润集团旗下的医疗机构、医养社区等健康生态领域带来真正符合中国临床实际需求的解决方案，提升其整体健康医疗关护水平。双方的合作将覆盖“全生命周期”，在华润健康旗下各机构推动数字化、人工智能等驱动的健康科技在专业医疗和个人健康领域的应用与落地，改善更多人的健康生活。
投融资
AI伤口成像系统
再获2700万美元资金支持
创鉴汇：Spectral MD是一家开发人工智能伤口成像系统的初创公司，它的AI系统——DeepView主要应用于烧伤以及伤口成像。日前，Spectral MD宣布已从生物医学高级研究与发展管理局BARDA（隶属于美国卫生及公共服务部，HHS）获得了2700万美元资金支持，用于“针对儿科人群烧伤护理评估的临床试验”这一扩展性研究。根据相关的研发里程碑，Spectral MD还可额外获得BARDA高达9200万美元的资金支持。
Spectral MD首席执行官 Michael DiMaio博士表示，这笔新资金将用于加速DeepView的开发。在至间，Spectral MD已经从BARDA获得了2600万美元的资金，来实现其产品的初始开发。DiMaio博士补充说，我们将进一步优化DeepView的性能，同时还将利用一部分资金支持该系统针对其他类型伤口（将包括截肢、严重肢体缺血和糖尿病足溃疡）的临床试验。
生物制药公司Alizé Pharma 3
完成6700万欧元A轮融资
动脉网：通过外媒资讯获悉，生物技术与制药公司Alizé Pharma 3宣布完成6700万欧元A轮融资。本轮融资由Life Sciences Partners（LSP）领投，Novo Ventures、Kurma Partners、Orbimed、Pontifax、Partners Innovation Fund和InnoBio Fund（InnoBio）跟投。
据悉，Alizé Pharma 3将利用本轮融资资金扩大公司规模，在美国波士顿开设分公司，并推进甲状旁腺功能减退症和胰岛素抵抗综合症治疗药物的开发。
大政策
国务院公布重磅文件
影响医药行业
赛柏蓝：7月31日晚间，国务院办公厅印发《治理高值医用耗材改革方案》（以下简称《方案》）。底前全部公立医院耗材零差价销售、探索带量采购、医保支付调整。
日前，《半月谈》以心脏支架为例报道了一用耗材领域的乱象。据报道，心脏支架对不少患者来说是救命神器，但支架滥用现象也一直存在。其中一个重要的原因，是一些医院把心脏支架当作了创收增长点，医生也非常重视支架带来的利益。 一枚小小的支架，直径2～4毫米，重量不足万分之一克，国产的就需1～2万元，进口的价格更要翻倍。普通心脏支架手术3～5万元，每增加一个支架，还会增加1～2万元。 据悉，为了吃回扣，有的不良医生会鼓动患者多装几个支架，具体回扣一般几千到上万是有的。 对于此次国务院文件，有读者反馈：早就该严管了，医用耗材浪费医保经费触目惊心。
新技术
这个帕金森相关蛋白
竟“串场”到肿瘤发生机制中！
生物谷：近日，英国格拉斯哥大学的研究人员发现一种帕金森相关蛋白——Parkin竟“串场”到肿瘤发生机制中！他们指出Parkin可以高效抑制程序性坏死进而抑制肿瘤发生，而该机制正是机体存在的“天然”抗癌途径！
研究显示，肿瘤细胞可通过扰乱程序性死亡（细胞的另一种死亡方式）系统，激活程序性坏死，让坏死系统占据主导地位来自我保护，维持自身生长发展。也就是说，被肿瘤细胞激活的程序性坏死是肿瘤的“帮凶”。
增加体育锻炼并不能
改善棕色脂肪组织的功能
生物谷：在这项发表在《Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism》上的新研究中，UGR的科学家首次调查了客观测量的体力活动水平与BAT的数量和活动之间的联系。他们通过质子发射断层扫描和计算机断层扫描（使用一种叫做氟18脱氧葡萄糖的放射药物）来测量BAT的数量和活性。这项研究是在一个由87名女性和43名男性组成的久坐的年轻人样本上进行的，他们的平均年龄为22岁。这项研究是由UGR于 - 实施的ACTIBATE(通过运动激活棕色脂肪组织)项目的一部分。
作者观察到，即使在调整了可能影响结果的协变量分析之后，体力活动水平和BAT的体积和活动之间也没有联系。他们指出，久坐的时间与BAT的体积和活动也没有关系。作者的结论是，虽然身体活动是预防肥胖和2型糖尿病等慢性病的主要干预措施之一，但除了增加BAT的体积和活动外，其他机制也可以调节其有益的代谢作用。
这些发现与之前的研究结果相矛盾，并对运动在改善BAT功能中的作用提出了质疑。"从分子的角度分析定期身体活动的影响的研究对于理解锻炼对人类的治疗效果的机制是必需的。"该研究的主要作者Francisco Miguel Acosta Manzano解释说，他是UGR国际学校研究生研究生物医学博士生以及PROFITH-CTS977研究小组的成员。
拜耳Nubeqa获FDA批准上市
前列腺癌新疗法！
生物探索：7月31日，美国FDA宣布，基于Nubeqa在一项称为ARAMIS 3期临床试验中的表现，批准拜耳（Bayer）的一种口服非甾体雄激素受体拮抗剂Nubeqa （darolutamide），用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。
本次的ARAMIS试验是一项随机（2：1）、双盲、安慰剂对照的多中心3期研究，共招募1,509名正在接受雄激素剥夺疗法（ADT）治疗且患有转移性疾病的高风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的患者，以2：1的比例随机分组，分别为每日两次口服600mg Nubeqa +ADT组和每日两次口服600mg安慰剂+ADT组，以评估口服Nubeqa联合疗法的安全性和有效性。
该试验结果显示，Nubeqa+ADT，与安慰剂+ADT相比，在主要疗效终点上有显著改善，其中无转移生存期（MFS）中位数为40.4个月，而安慰剂组为18.4个月，这也将意味着有59%的患者有降低癌症转移或死亡风险的可能性。
肿瘤新辅助治疗效果智能
评估研究取得进展
自动化所：近期，团队与南方医院主任医师陈春林合作在局部晚期宫颈癌新辅助治疗效果评估的多中心临床研究中取得新进展。
该研究与南方医院、郑州大学第一、第二附属医院、河南省人民医院、青岛大学附属医院等8家医院合作，收集了272例进行新辅助治疗的局部晚期宫颈癌患者数据，包括多序列MRI（包含T1和T2序列）以及相应临床资料。从影像中提取患者瘤内和瘤周的定量影像组学特征，在训练集（由5家医院组成）上建立了预测模型，并在测试集（由其他三家医院组成）上进行模型验证。结果显示，结合T1、T2序列的瘤内和瘤周特征的预测模型优于单序列影像组合模型。
该论文由来自贵州大学计算机学院硕士二年级访问学生孙彩霞作为第一作者，田欣（南方医院）、刘振宇（中科院分子影像重点实验室）、李维丽（南方医院）为共同第一作者，田捷与南方医院陈春林、刘萍、贵州大学教授王丽会为该论文的共同通讯作者，组成了一个典型的医工交叉合作研究团队，共同完成了相关研究工作。论文的工作得到国家自然科学基金、科技部国家重点研发计划、北京市自然科学基金、中科院青促会等的资助。
国务院公布重磅文件 影响医药行业；飞利浦与华润健康签约战略合作 布局健康医疗领域深入合作丨贝壳日报
