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今天本年度ASCO年会闭幕，纳斯达克生物技术指数比开会前有小幅上升。本届年会未能产生能改变肿瘤药物研发方向的重磅产品，但如昨天所讲仍有不少可圈可点的进步。肿瘤药物价格也是本届年会的重要话题之一。肿瘤市场在增长，但是谁来买单已经成了一个社会问题。
药源解析
本届ASCO技术进步奖应该给予针对BCMA的CAR-T疗法。BB2121和传奇生物的CD38/BCMA双CAR-T不仅在晚期MM病人产生接近100%应答，而且安全性比CD19 CAR-T要好很多，小车终于开到一个相对安全地带。CAR-T实体瘤也有一定进展，针对HER2的CAR-T如果预处理得当可以产生一定应答。今天FDA宣布专家组将在7月12日讨论诺华的CTL019，PDUFA估计是9月。Kite的同类药物PDUFA是11月。虽然第一个站路面艰难，但小车今年有望撞线。
商业价值最大的进展当属强生的前列腺癌药物Zytiga。这个药物在早期前列腺癌患者中降低38%死亡率，疗效足以立即改变标准疗法。这当然是好事，但也给支付部门带来空前压力。Zytiga一年11万美元，这个新增适应症估计仅美国每年就有25，000病人。这些早期病人生存时间很长，所以用药不是几个月的事。Zytiga这样药物必然会挤压那些生存数据一般或根本没有生存数据的新药，尤其靠AA上市的新药。
本届年会最大失望应该是罗氏的HER2/HER3二聚抑制剂Perjeta。这个药物虽然降低HER2阳性早期乳腺癌患者的复发风险，但用药一年后与标准疗法差别很小，跟踪三年也只有19%区别。加上这个药物的高价格和不可避免的新增副作用，Perjeta在这个适应症的前景看衰。Puma的类似药物Neratinib似乎应该因此受益，但是也有人怀疑同类药物Tykerb无效、Perjeta疗效轻微是否说明ExteNet试验结果也有偶然成分。虽然Neratinib与安慰剂中值风险有显著差别但噪音也不小，腹泻更是一个不可忽视的副作用。Incyte的IDOi Epac疗效没有预期宽，但和Newlink的同类药物比还是得偷着乐。
今年年会猛料不多也说明恶性肿瘤对目前药物研发技术还是一个挑战。新治疗板块虽然不断增加，从靶向疗法到检查点到CAR-T不过十几年时间，但广谱持久应答疗法凤毛麟角。疑难杂症如胰腺癌、TNBC、AML一直进展缓慢。另外现在新药开发不确定因素依然很多，好运噩运都靠天吃饭。Zytica已经专利快到期才显英雄本色，Perjeta已经在转移患者创造PFS记录却要输给没有晚期适应症的Nera，而首创ALK抑制剂Xalkori则可能专利未捷身先死。这些因素决定新药成本短时间内不会显著下降，而支付压力已经接近极限。如果要继续与其它生活必须花费争夺有限资源，抗癌药需要有颠覆性进步。
