今日（8月16日），罗氏宣布，美国FDA加速批准旗下靶向药Rozlytre（entrectinib，恩曲替尼）用于治疗NTRK基因融合且没有已知获得性耐药突变的实体瘤的成人和12岁及以上青少年患者，这些患者治疗后出现进展或没有其它有效治疗方法。Rozlytre同时获批用于治疗ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
Rozlytrek是目前首个美国FDA批准的靶向ROS1和NTRK的疗法，对脑转移病灶同样有效。
需要强调的是，今年6月18日，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Rozlytre用于携带NTRK基因融合复发性实体瘤的成人和儿童患者。同时，Rozlytre也是是美国FDA批准的第三款“不限癌种”抗癌新药。前两款分别为免疫抑制剂PD-1单抗Keytruda（中文名：可瑞达，帕博利珠单抗）以及去年11月份批准的Vitrakvi（larotrectinib，拉罗替尼）。Rozlytre和Vitrakvi均获批治疗NTRK基因融合实体瘤患者。
5月24日，美国FDA批准Keytruda治疗出现进展的微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的实体瘤患者。
11月26日，美国FDA批准Vitrakvi治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。
Rozlytre是一种新型、可口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并会造成ROS1阳性或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
获批依据：STARTRK-2、I期STARTRK-1和I期ALKA-372-001
Rozlytrek针对NTRK融合阳性患者的疗效结果
NTRK基因融合的实体瘤的试验结果，Rozlytrek缓解率ORR（肿瘤缩小）为57%，其中超过1/4的患者完全缓解（病灶全部消失）。中位缓解持续时间（DOR）达到10.4个月。
Rozlytrek在10种不同实体瘤中均发生作用。Rozlytrek在多种实体瘤进行试验，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科癌症、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。
ROS1阳性的非小细胞肺癌的试验结果，Rozlytrek总体缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。
值得注意的是，对于脑转移的实体瘤患者，Rozlytrek也能达到54.5%的颅内客观缓解率，获得缓解的患者中四分之一达到完全缓解。
NTRK融合是一种基因异常，可发生在多种肿瘤中，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科癌症、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌等。据统计，这种异常的发生占常见肿瘤的0.5% ~ 1%，但在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%，例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中。在美国，每年大约2000到3000人罹患与NTRK有关的癌症。
需要说明的是，使用该药的前提是发生NTRK基因融合以及发生ROS1突变，并非所有患者使用都有效。因此，考虑使用该药的患者一定要明确有突变靶点，未明确的癌友可以进行相应的基因检测。
目前，Keytruda 已经在国内上市，Rozlytre（entrectinib，恩曲替尼）和Vitrakvi（larotrectinib，拉罗替尼）均未在国内上市。需要的朋友，可联系健康随我行微信（HMSuper1），在香港拓普基因诊所由诊所医生开具处方购买，并可以获得一次香港肿瘤医生免费评估病历的机会。
内容来源：罗氏公众号、药明康德
